【JCRファーマ】ハンター症候群治療薬、16年度に治験開始‐BBB通過技術を適用

2015年4月20日 (月)

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 JCRファーマは、血液脳関門(Blood-Brain Barrier:BBB)通過に関する技術の実用化第1弾として、血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素「JR-141」(一般名:イズロネート-2-スルファターゼ)の開発業務に着手した。中枢神経疾患の場合、BBBによって脳が守られているため、薬剤送達が医薬品開発の大きな課題であったが、独自BBB通過技術を開発し、既存製剤に付加することで実用化を目指す。今後、専門医との協議を進めながら、具体的な開発計画を策定する予定で、2016年度内に臨床試験を開始したい方針。

 ハンター症候群などのライソゾーム病に対する既存の治療酵素製剤は、BBBを通過できないため、脳内で薬効を発揮できず、中枢神経症状に効果が期待できないのが課題だった。JCRでは、脳毛細血管の内皮細胞表面に発現している受容体を介して、目的とする物質のBBB通過を実現する独自技術を開発。通常の20~100倍の効率でBBBを通過させることに成功した。



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