JCRファーマは、血液脳関門（Blood-Brain Barrier：BBB）通過に関する技術の実用化第１弾として、血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素「JR-141」（一般名：イズロネート-2-スルファターゼ）の開発業務に着手した。中枢神経疾患の場合、BBBによって脳が守られているため、薬剤送達が医薬品開発の大きな課題であったが、独自BBB通過技術を開発し、既存製剤に付加することで実用化を目指す。今後、専門医との協議を進めながら、具体的な開発計画を策定する予定で、2016年度内に臨床試験を開始したい方針。
ハンター症候群などのライソゾーム病に対する既存の治療酵素製剤は、BBBを通過できないため、脳内で薬効を発揮できず、中枢神経症状に効果が期待できないのが課題だった。JCRでは、脳毛細血管の内皮細胞表面に発現している受容体を介して、目的とする物質のBBB通過を実現する独自技術を開発。通常の20～100倍の効率でBBBを通過させることに成功した。
