【バイオジェン・ジャパン】世界初のSMA治療薬「スピンラザ髄注」、薬価収載後に販売開始‐国内初のアンチセンス薬

2017年8月30日 (水)

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 バイオジェン・ジャパンは、乳児型脊髄性筋萎縮症(SMA)治療薬のアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)「スピンラザ髄注12mg」を薬価収載と同日に新発売すると発表した。世界初のSMA疾患修飾薬であり国内初のアンチセンス核酸医薬となっている。SMAに特化したMRが情報提供を行う。

 SMAは乳幼児の死亡の主要な遺伝的原因の一つであり、進行性で筋力の低下を特徴としており、重症で進行性の脳萎縮や筋無力を引き起こし、最も重篤なタイプのSMA患者は最終的に麻痺状態となる。SMN1遺伝子の欠失や変異により、運動ニューロンの維持に必要なSMN蛋白質を十分に産生することができない。



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