バイオジェン・ジャパンは、乳児型脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）「スピンラザ髄注12mg」を薬価収載と同日に新発売すると発表した。世界初のSMA疾患修飾薬であり国内初のアンチセンス核酸医薬となっている。SMAに特化したMRが情報提供を行う。
SMAは乳幼児の死亡の主要な遺伝的原因の一つであり、進行性で筋力の低下を特徴としており、重症で進行性の脳萎縮や筋無力を引き起こし、最も重篤なタイプのSMA患者は最終的に麻痺状態となる。SMN1遺伝子の欠失や変異により、運動ニューロンの維持に必要なSMN蛋白質を十分に産生することができない。
