アレクシオンファーマは、希少疾患の発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)治療薬「ソリリス」の適応症を追加し、製品価値の最大化に取り組む。PNHでの実績を背景に、今後は重症筋無力症や視神経脊髄炎、移植適応でも開発を進める計画だ。日本法人社長のヘルマン・ストレンガー氏は、本紙のインタビューに、「治療法のない希少疾患の患者にコミットしていきたい」と述べ、企業治験と併せ、医療機関と連携しながら医師主導型治験を推進し、早期承認を目指す考えを示した。
2010年6月にPNH治療薬として発売したソリリスは、血管内溶血を引き起こすC5補体蛋白に対するヒト化モノクローナル抗体。同社はソリリスの販売で日本市場に参入し、この4年間、医師への疾患啓発や適正使用に向けた情報提供に集中してきた。