厚生科学審議会疾病対策部会の難病対策委員会は10日、難病医療の総合的施策を進めるための基本方針をまとめた。疾病の実態を広く把握するため、医療費助成の対象とならない指定難病の軽症者も「難病患者データベース」に登録することを提言。難病の調査研究やオーファンドラッグ（希少薬）の研究開発に関しては、治験に必要な患者データや副作用等の安全性情報の収集に活用できるようDBの整備を進めると共に、欧米等の希少疾病DBと連携していく方向性も盛り込んだ。
基本方針は、▽医療提供体制▽医療費助成制度▽人材育成▽調査研究・希少薬等の開発▽療養生活の環境整備▽福祉サービス等の施策――などを柱と位置づけ、国や自治体が今後５年間に取り組むべき方向性を示したもの。
