東京医科歯科大学は、小児の難治性腫瘍である神経芽腫を対象としたPARP阻害剤「オラパリブ」の医師主導治験として国内第I相試験を開始した。小児を対象としたオラパリブの第I相試験は世界初で、今後小児難治性固形癌12例を集積し、安全性を確認する計画だ。オラパリブは海外で卵巣癌適応で承認を取得しているが、日本では未承認薬剤。患者数が少なく、企業が開発に着手しづらい小児癌で新規治療法につなげる。
オラパリブは、DNA修復経路に異常がある腫瘍細胞に対して、細胞死を促す薬剤で、海外ではBRCA1／2遺伝子変異陽性の卵巣癌などで承認を取得し、前立腺癌でも開発が進んでいる。
