厚生科学審議会の難病対策委員会は21日、難病患者の医療やケアなど、総合的な施策を進める基本方針作りに着手した。この日の会合では、難病の調査研究やオーファンドラッグ（希少薬）の研究開発について、参考人から意見を聴いた。日本製薬工業協会医薬品評価委員会の稲垣治委員長は、「患者の病態情報を保有するアカデミアや医療機関との連携強化が重要になる」と指摘した。一方で、厚生労働省に対しては、病態の経時的変化などを来年度からスタートする「難病患者データベース」に盛り込むよう求めたほか、製造販売後の全例調査の負担軽減等を要望した。
意見を述べた稲垣氏は、オーファンドラッグの臨床試験に言及。被験者が特定できず、治療効果の評価指標も不明確なため、実施が困難になっていると説明。また、病気が進行したり、治療効果が出てくるのが遅い場合、対照群と治療効果の差を確認する作業が長期化することもあり、「成功見通しの低さが開発をためらわせる原因になっている」と述べた。
